基因疗法:疼痛的前瞻性治疗研究

Gene therapy :prospective study on the treatment of pain

疼痛的治疗干预需要基因转移到中枢神经系统centralnervous(system,CNS)。全身注射病毒载体同注射裸寡核苷酸一样,均不能有效地进入CNS。有3种方法可绕开这种限制:①直接从实质内或蛛网膜下注射复合物。②一过性的破坏血脑屏障,使注射的复合物能透过。③绕开血脑屏障转运进入中枢。与病毒载体不同,反义寡核苷酸具有极小的免疫源特性,不会产生潜在的病毒蛋白毒性反应,并且在非分裂细胞是很有效的。反义寡核苷酸的游离和应用有很多困难,包括活性寡子的传代,反义寡核苷酸的特异性,反义寡核苷酸到目靶RNA的路径,以及未预料到的非反义效应的发生。