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击败遗传病:他们让患儿再次站立

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摘要 美国科学家阿德里安·R·克赖纳和弗兰克·本内特共同研发的基因疗法,可以解决脊髓性肌萎缩症带来的瘫痪,避免早夭。而这也是FDA在这种病症上批准的第一种也是唯一一种药物。因为这项研究,他们获得了2019年科学突破奖生命科学奖。
作者 罗凯
机构地区 不详
出处 《环球科学》 2018年第12期86-88,共3页
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