造血干细胞移植治疗原发性免疫缺陷病的进展

原发性免疫缺陷(primary immunodeficiency disease,PID)是一类罕见的遗传性疾病,由于T淋巴细胞功能缺陷导致机体免疫力显著下降,发病年龄小,死亡率高。造血干细胞移植(hematopoietic stem cell transplantation,HSCT)仍然是目前主要的根治方法。过去几十年,由于早期诊断、可选择供者的增多、移植物操作的进步以及使用减毒的预处理方案,患儿的生存率和生活质量逐步获得改善,有资料显示移植后存活率达到90%以上,进一步影响成功的因素主要包括移植物抗宿主病、感染以及其他并发症等。