摘要
原发性骨髓纤维化(PMF)是bcr/abl阴性骨髓增殖性肿瘤(MPN)中的一种,它的病理特征为克隆性骨髓增生、骨髓纤维化以及髓外造血,机制是JAK2激酶、血小板生成素受体(MPL)和网钙蛋白(CALR)等多个基因突变综合作用,导致JAK—STAT信号转导通路持续激活及炎症细胞因子水平升高。该病目前的治疗方案主要为对症姑息治疗,唯一的靶向药物JAK激酶抑制剂不足以使疾病长期缓解,尽管造血干细胞移植可能治愈,但它与治疗相关的高发病率和死亡率有关。近来随着对PMF的细胞遗传学和分子生物学特征研究的深入,为PMF的治疗提供了越来越多的思路。文章就其分子生物学等发现进行概述,并对有希望应用于原发性骨髓纤维化,改变其治疗前景的新型靶向药物进行总结。
