摘要
探讨单纯化疗用于小年龄髓母细胞瘤(MB)患者中的疗效及安全性。方法:选取重庆医科大学附属儿童医院神经外科2013年01月至2018年12月间收治的17例MB患者的临床资料,采用单纯化疗(鞘内注射甲氨蝶呤(MTX)),治疗过程中检测血常规、肝肾功、心肌酶等。随访至2020年06月,期间观察并记录总生存期(OS)、无进展生存期(PFS),记录药物不良反应及占比。结果:截止2020年06月,全部17例患者中有7例已观察到终点事件,随访时间3~106个月,中位随访时间40个月。6月、1年、3年的EFS为94.1%、76.4%、58.8%,OS为88.2%、76.4%、70.6%。胃肠道反应率为60%,以呕吐及腹泻为主;血液学发生率为80%,3-4级骨髓抑制发生率20%(粒细胞降低15.6%,血小板降低6.8%)。没有病人因化疗相关不良反应死亡。肝功能异常5例(29.3%);黏膜损伤3例(17.6%)。脑白质病变3例,病人未见明显症状。结论:单纯化疗(鞘内注射MTX)可明显提高小年龄病人OS,同时不增加化疗不良反应,但有导致脑白质病变的风险。
