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肥厚型心肌病的治疗进展

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摘要 肥厚型心肌病(HCM)是一种常见的异质性遗传疾病,最常由肌节突变引起,导致左心室肥大、纤维化、高收缩性和顺应性降低。尽管目前HCM的治疗疗法在降低死亡率、延长生存期及提高生活质量方面是有效的,但大多都是针对症状,对预后无明显改善。新的药物疗法直接针对HCM的分子基础,有些取得了显著的进展而有些则宣告失败。随着胚胎基因编辑的出现,在未来有可能纠正导致疾病的潜在基因突变。本文详细介绍了HCM治疗的最新进展,包括药物治疗、手术治疗和基于基因的治疗。
作者 张彬
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