ZFN,TALEN和基于CRISPR/Cas的基因组工程方法

基因编辑技术是指对目标基因进行编辑,实现特定 DNA 片段的插入、删除,特定 DNA 碱基的缺失、替换等,以改变目的基因或调控元件的序列、表达量或功能。科学家们逐步研发出锌指核酸酶 (zinc fingernucleases, ZFNs), 类转录激活因子效应核酸酶 (transcription activator-like effector nucleases, TALENs) 和规律成簇间隔的短回文重复相关蛋白 (clustered regularly interspaced short palindromic repeats-associated protein 9,CRISPR-Cas 9) 三种新的基因编辑技术,其中 CRISPR/Cas9 由于其编辑效率高的、脱靶概率低及设计简单的特点成为当今主流的编辑技术。本文介绍 ZFN,TALEN 和 CRISPR 三种基因编辑技术的工作原理并比较其特点和治疗潜力,并讨论了该领域的未来前景。