摘要
自20世纪50年代以来,口服糖皮质激素已成为治疗儿童肾病综合征(Nephrotic syndrome,NS)的主要方法,大多数患者在口服泼尼松4周内有反应,然而,60-80%的患者会出现复发,并发展为频繁复发或激素依赖,还有10%-15%的患儿对皮质类固醇无反应或随后出现激素耐药。难治性肾病综合征(Refractory nephrotic syndrome,RNS)是原发性肾病综合征中频复发型NS(Frequently relapse nephroticsyndrome,FRNS)、激素依赖型NS(steroid-dependent NS,SDNS)和激素抵抗型NS(steroid-resistant NS,SRNS)病例的总称。糖皮质激素是治疗NS的基石,大多数首次出现NS的儿童通过皮质类固醇治疗获得缓解。在治疗对糖皮质激素出现初始耐药或延迟耐药的儿童时,可使用免疫抑制剂包括钙调神经磷酸酶抑制剂(calcineurin inhibitor,CNI)和非免疫抑制剂如血管紧张素转换酶抑制剂(ACEI)或血管紧张素受体阻滞剂(ARB)。常用的CNI包括他克莫司和环孢素,其中他克莫司由于有神经毒性、肾毒性、高血压、糖耐量减低等不良反应,且部分不良反应呈现剂量相关性,因此进行血药浓度监测和相关基因检测非常必要。
