血友病B基因治疗研究

血友病B基因治疗研究是一项分子生物学和临床医学相结合而产生的成果。基因治疗可以理解为将基因作为“药物”治疗疾病,它是指将正常有功能的基因通过各种形式将基因转移到患者体内,并使之在体内表达目的基因,产生患者所缺乏的蛋白质,得到治疗疾病的目的。血友病B是一种由于人凝血因子Ⅸ缺陷导致的遗传性严重出血性疾病。