基因治疗 基因水平上“治本”的新尝试

基因治疗,即通过基因工程技术纠正基因病变所导致的各种异常表现,基因病变是基因的突变、缺失、重排或移位,导致相应的蛋白质或酶产物缺失或改变,而表现出某些临床症状。对其常采用的治疗措施主要从三方面入手。一是补充相应的酶或蛋白质。二是清除体内有害的蓄积物或限制该物的摄取。三是"杀伤"疗法。理想的基因治疗方案是保存或补充正常的基因,同时去除或纠正异常的基因,但目前的水平很难达到,因此只有采用基因替代或基因补充疗法,而如此导入的基因表达水平无法控制,甚至是否表达也有一定的随机性。基因治疗的细胞体系包括种系细胞和体细胞。前者的优点在于可将目的基因转移至机体的所有组织,但这牵涉到许多伦理学问题。后者则被普遍接受。对于基因治疗所面临的难题,一方面要选择适宜的受体细胞;另一方面是改进转基因的技术,以提高效率、简化程序、定点插入及长期表达的目的。最后是改变基因治疗的策略,可人为诱导与异常表达的病变基因相拮抗基因的表达。