血友病A基因治疗的研究进展

Progress in gene advances of gene therapy for hemophilia A

血友病A是凝血因子VIII(FVIII)基因缺陷所致的X连锁隐性遗传性疾病,目前FVIII基因的结构已基本明确,已确认的基因突变种类繁多。基因治疗就是利用病毒载体,将正常的FVIII基因导入患者体内,并表达治疗水平的FVIII,从而实现彻底治愈血友病A。选择适合血友病A基因治疗的病毒载体,将关系到基因治疗的成功与否。该文对血友病A基因治疗中常用的病毒载体和靶细胞的研究进展作一简要综述。