核酶作为基因治疗的应用与前景

生物体内除了蛋白酶外，还有一种具有催化功能的核糖核酸分子——核酶。核酶的发现最早可起源于对四膜虫及一些植物病毒、类病毒等的观察。它们的核酸分子都具有自我剪接的功能。这些自我剪接反应都是可逆的，具有酶催化反应的性质。以后根据对这些天然核酶结构的研究，人工合成的核酶可以序列特异性地切割靶RNA，抑制基因表达，特别是抑制某些有害基因的表达。