摘要
基因疗法治疗某些疾病正在成为现实,美国血液病学会报道了两例治疗的进展。Marina Cavazzna C从4例由血细胞生成的细胞因子受体的正常γ(γc)链缺乏而引起X连锁严重性联合免疫缺陷(SCID)的病人中得出了这一结果。患者几乎没有T淋巴细胞或自然杀伤(NK)细胞,只能进行骨髓移植治疗。4例年龄从3个星期到7个月,都有严重的脓毒血症,因无合适的供体,而选用一种含有γc基因的逆病毒转化的患者自身CD34骨髓细胞进行移植。对两例长期随访,T淋巴细胞功能恢复正常。尽管结果是初步的,但基因治疗这类遗传病尚属首次。
