基因治疗的研究进展及其前景

随着分子生物学的发展,特别是DNA体外重组技术的飞速发展,使人们对基因的结构、功能、表达、调控等方面的研究更加深入,逐步实现从分子(基因)水平上研究生命的发展规律。基因治疗(Gene therapy)是应运而生的一种新疗法,其主要内容是通过遗传操作直接将基因工程用于临床治疗。本文就近年来有关基因治疗原理、临床应用,存在问题及其前景综述如下。基因治疗是通过遗传工程手段将正常基因包括它表达所需的顺序导入有缺陷基因的患者细胞内(生殖细胞或体细胞)