反义药物

反义药物一般指特定基因(如mRNA)为靶点，合成与之特异性互补结合的一段约由20个核苷酸组成的人工合成寡核苷酸即反义核苷酸(antisense oligonucleotide，ASON)。ASON可进行人工大规模合成和化学修饰，具有特异、高效的药理作用，便于进行药物合理设计等特性。根据核酸互补杂交原理特异性抑制特定基因表达的反义技术，可用于研究和开发以疾病相关基因为靶标的反义药物。