胆固醇修饰的小干扰RNA静脉注射可抑制小鼠内源性apoB基因表达[英]／Soutschek J…／／Nature．

小干扰RNA(siRNA)分子可特异性抑制靶基因的表达，常规方法制备的siRNA不稳定，生物利用度低，组织分布范围窄，限制了其在体内的应用。载脂蛋白B(ApoB蛋白)是参与小鼠及人胆固醇代谢的重要蛋白质，主要由肝脏产生。本文针对小鼠及人apoB基因设计siRNA，并对其3’端进行胆固醇修饰，观察修饰的siRNA分子在体内的药物动力学以及在小鼠内抑制apoB基因表达的效率。