遗传病的基因治疗研究

遗传病的种类已不下4700余种,全世界患者有几百万人,患者除本身受到折磨外,还会把缺陷基因遗传给后代,给社会和家庭带来更多更大的悲剧。因此多年来一直在探索采用基因治疗手段去根治遗传病。经过20年的技术发展,遗传病的体细胞基因治疗已从实验室研究走向临床,并取得了初步成效。血友病B是10来种最适合用于研究体细胞基因治疗的病种之一,因为它的致病基因小,遗传规律清楚,调控又不那么要求精确。