腺病毒载体介导的人肺囊性纤维化基因治疗的研究进展与展望

人类腺病毒（Ａｄ）基因治疗载体最杰出的应用是，通过气管内滴注将人肺囊性纤维化（ＣＦ）穿膜传导调节因子（ＣＦＴＲ）基因转入棉鼠气管上皮，并至少表达６周。综述了Ａｄ载体介导的ＣＦ基因治疗的研究进展，并主要从安全性和有效性两方面，论述了包含正常ＣＦＴＲｃＤＮＡ的复制缺陷型Ａｄ载体（Ａｄ－ＣＦＴＲ）介导的ＣＦ临床基因治疗要求与进一步研究策略。ＣＦ基因治疗的人体安全性试验已在美国批准实施，不久将进行有效性试验。