肽链合成抑制剂治疗β地中海贫血的探讨

本研究首次将肽链合成抑制剂鼻烟肼［（２０～３０ｍｇ／（ｋｇ·ｄ），７～１４日］试用于６例β地中海贫血（β地贫）患儿，显示了较好的疗效。治疗后患儿血红蛋白、红细胞计数、网织红细胞相对计数、红细胞压积比均显著增高，肝脾缩小，临床症状改善。体外肽链合成结果显示患儿α肽链合成明显抑制，β／α肽链合成速率比率升高，提示异烟肼的治疗作用是通过抑制α链合成实现的。研究结果表明异烟肼治疗β地贫是副作用小而有效的方法。