腺相关病毒与基因治疗

基因治疗是近20年来在分子生物学和重组DNA技术迅速发展的基础上产生的。基因转移方法则是基因治疗的关键。腺相关病毒是继逆转录和腺病毒以来的载体研究热点。其最突出的优点是能将目的基因特异性地整合到人的19号染色体长臂上,并且本身无致病性,安全性较高,表达时间较长。目前已利用该转移系统转移新霉素抗性(neo)、囊性纤维跨膜通道调节因子(CFTR)、γ-珠蛋白等基因,并已用于临床治疗。