欧盟批准PTC124作为治疗DMD和CF的孤儿药物开发

PTC生物制药公司近日宣布，该公司最新研制的苯基硫脲124（PTC124）药物已获得欧盟医药局（EMEA）孤儿药品委员会（COMP）批准用于杜兴肌营养不良肌肉萎缩症（DMD）和震性纤维化疾病（CF）治疗的孤儿药开发地位。该公司专门从事靶向基因转录后控制机制的小分子药物设计、研发和商品化生产。