对我国罕见病与罕用药界定的思考

罕见病（rare disease）一般是指在一定时期内患病人数少、发生概率低的疾病。目前国际上还未有统一的定义。据WHO报道，世界上已确定的罕见病有5000多种。罕用药（Orphan Drug）是以罕见病为目标，用于治疗、预防、诊断这类疾病的药物。1983年美国首次颁布《罕用药法案》，之后新加坡（1991年）、日本（1993年）、澳大利亚（1998年）、欧盟（1999年）相继正式颁布并实施了治疗罕见病的罕用药政策。我国早在1999年《药品注册管理办法》就已提及罕见病和治疗罕见病新药，但至今未对其进行明确界定，采取的刺激政策作用不明显。为了改善我国罕见病患者用药和健康状况，现拟通过对国外罕见病与罕用药特点的分析来探讨我国罕见病与罕用药概念的界定与政策实施的可行性。