肝脏疾病基因疗法进展

基因治疗的原理是将治疗性基因导入人体特定细即靶细胞)内,纠正有缺陷细胞的功能,达到治疗目。其方法是在体外构建重组基因(其中含治疗性基断)病毒颗粒、感染靶细胞,携带的治疗性基因亦导入,并表达蛋白,发挥治疗作用。作为载体的病粒应不具有致病性及复制能力,因此,一般是由重因产生的新病毒成分(又称缺损性病毒)代替。