外周血造血干细胞移植治疗恶性浆细胞病19例临床分析

Clinical analysis of peripheral blood stem cell transplantation in 19 patients with plasma cell dyscrasias

目的评价外周血干细胞移植（PBSCT）治疗恶性浆细胞病的安全性和有效性。方法1999年3月至2005年8月，用PBSCT治疗恶性浆细胞病19例，其中自体PBSCT（APBSCT）治疗多发性骨髓瘤（MM）16例、华氏巨球蛋白血症（WM）1例，异基因PBSCT（allo-PBSCT）治疗MM2例。结果17例APBSCT患者均重建造血，中性粒细胞植入（≥0．5×10^9／L）和不需血小板输注（≥20×10^9／L）的时间分别为13（9．24）d和13（8-25）d；移植后完全缓解（CR）或接近完全缓解（nCR）7例（41．2％），部分缓解（PR）9例（52．9％），总有效率为94．1％；平均随访30个月，复发或进展10例，其中死亡7例，中位无进展生存（PFS）期和总生存（OS）期分别为18（2-69）个月和49（14～75）个月，3年PFS率和OS率分别为39．4％和75．5％。移植相关毒副反应主要为发热9例（52．9％）、口腔溃疡或糜烂5例（29．4％）、腹泻4例（23．5％）、肝功能异常3例（17．6％）、带状疱疹和肺部巨细胞病毒感染各1例（5．9％），随着造血重建和对症治疗后均完全恢复。2例allo-PBSCT患者中，1例获CR并已无病生存41个月，1例于移植后7个月死于重度移植物抗宿主病（GVHD）。结论PBSCT是治疗恶性浆细胞病的有效方法；如何减少APBSCT的复发和提高allo-PBSCT的安全性尚需进一步研究。

Objective To evaluate the safety and efficacy of peripheral blood stem cell transplantation （PBSCT） in patients with malignant plasma cell diseases. Methods From March 1999 to August 2005, 19 patients with plasma cell dyscrasias were enrolled. 16 patients with multiple myeloma （MM） and 1 patient with waldenstrom macroglobulinemia （WM） were treated by autologous peripheral blood stem cell transplantation （APBSCT） and 2 patients with MM by allogenic peripheral blood stem cell transplantation （allo-PBSCT）. Results Hematopoiectic reconstruction was observed in all patients treated with APBSCT. The duration to engraftment （absolute neutrophil count 〉 0.5×10^9/L） was 13 （range： 9 - 24） days and to achieve platelet transfusion independence （〉20×10^9/L） was 13 （range： 8-25） days. The overall response rate was 94.1%, including complete response （CR） or near complete response （nCR） rate of 41.2 % and partial response rate of 52.9 %. After a median follow-up of 30 months, 10 patients relapsed or progressed （including 7 patients died of the events）. The median time of progression free survival （PFS） and overall survival （OS） were 18（2-69） months and 49（14-75） months, respectively. The 3-year PFS and 3-year OS were 39.4 % and 75.5 %, respectively. The major transplant-related adverse events consisted of fever （9 patients）, stomatocace or anabrosis （5 patients）, diarrhea （4 patients）, liver disfunction （3 patients）, herpes zoster （1 patients） and cytomegalovirus （CMV） pneumonia （1 patients）, which completely recovered with the engraftment of neutrophils and the symptomatic treatment. One patient treated with allo-PBSCT was still in PFS for 41 months and another patient died of severe graft-versus-host disease （GVHD） in 7 months after transplantation. Conclusion PBSCT is an efficacious therapeutic measures for plasma cell dyscrasias. Further studies are needed to reduce the probability of relapse for APBSCT and improve the safety of allo-PBSCT.