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激活MECP2基因可逆转瑞特综合征

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摘要 据近期美国《科学》杂志报道,英国科学家发现常见于女孩的神经系统疾病瑞特综合征的许多症状,都可以通过基因激活方法逆转。瑞特综合征是1种遗传性神经系统疾病,由X染色体上1个名为MECP2的基因变异引发,多发于女孩。患者智力迟钝,并且出现类似自闭症的症状。英国爱丁堡大学阿德里安·伯德教授及其同事在实验中,通过基因工程方法使实验鼠的MECP2基因“沉默”,不能发挥正常作用,并因此患上瑞特综合征。然后,研究人员在实验鼠的病情尚不严重时,再重新激活MECP2基因,使其功能全部恢复。4周后,病鼠病情缓解。研究人员指出,动物实验结果说明瑞特综合征并非是神经退行性疾病,也就是说,患者的神经细胞并没有死亡,只要能让MECP2基因重新表达,
出处 《中国新药杂志》 CAS CSCD 北大核心 2007年第4期311-311,共1页 Chinese Journal of New Drugs
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