沙利度胺治疗伴髓样化生的骨髓纤维化新进展

伴髓样化生的骨髓纤维化(MMM)系克隆性造血干细胞疾病,对现用姑息性治疗缺乏理想效果。沙利度胺(THAL)具有抗血管新生,抑制肿瘤坏死因子(TNF)-α和粘附分子表达,促进T细胞和自然杀伤细胞和抑制多种细胞因子释放等药理学作用。近已拓展应用于MMM的治疗。迄今国外已有逾200例MMM患者应用THAL的临床报道,显示THAL具有改善贫血,减少或停止输血依赖,增加血小板,缩小脾肿大,改善患者生活质量和体能状态等治疗效果,总反应率28%～75%(中位数59%)。小剂量THAL(50mg/d)联用泼尼松(PRED)(0.5mg/kg.d)可增加患者对THAL不良反应的耐受和延续治疗作用。THAL联用泼尼松对MMM的治疗机理尚不十分清楚,但并不直接涉及改善髓内纤维化、血管新生或髓外造血。目前THAL-PRED乃是MMM症状性贫血和血小板减少的第一线治疗。