Duchenne型肌营养不良治疗的研究进展

自从法国医学家Guillaume-Benjamin-Amand Duchenne于1861年首次详细描述Duchenne型肌营养不良（DMD）以来，不少临床医学家和遗传学家对该病进行了系统而深入的研究，虽然已在诊断和遗传咨询方面取得了重大进展，但在治疗上却停滞不前．仍然无法阻止患者进行性加重的肌萎缩和在20岁左右死亡的命运。这是一种既令人感兴趣又使人悲伤的疾病．感兴趣的是其特殊的临床特征和神秘的疾病本质，悲伤的是虽然进行了艰苦的努力但仍无法阻止病情的进展，肌萎缩随着儿童的发育而逐渐进展，随着年龄的增长而加重，在青春期或青年期无一例外地走向生命的终点。