新型化合物PTC124可治疗杜氏进行性肌营养不良症

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摘要 2007年4月，最新刊登在《自然》杂志上的数据表明，PTCThPrapeutics公司的实验性化合物PTC124，在对杜氏型肌营养不良患者的Ⅱ期临床试验中，显示了积极的治疗效果。PTC124是一种口服的在研新药，可用于治疗由基因无效突变引起的遗传障碍。PTCTherapeutics公司通过分析1800种遗传性障碍得出，有相当多的遗传疾病是由基因无效突变引起的，

出处《齐鲁药事》 2007年第6期360-360,共1页 qilu pharmaceutical affairs

关键词杜氏型肌营养不良进行性肌营养不良症治疗效果化合物 Therapeutics公司《自然》杂志 Ⅱ期临床试验无效突变

分类号 R746.2 [医药卫生—神经病学与精神病学]

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