第一个PKU药的Ⅲ期试验成功

Biomarin公司与Merck Serono公司协作开发的phenoptin（sapropterin dihydrochlonide）（Ⅰ）是在作苯酮尿症（PKU）治疗开发的唯一药物，Ⅲ期延伸试验中已显示阳性结果。（Ⅰ）在美国FDA与欧盟EMEA都收到罕见病药提名，用于该适应症。Biomarin公司说，因FDA已给予快通道地位，故希望能在2007年年底前在美国获得上市许可证。