造血干/祖细胞的基因转移

近年来发展的造血干／祖细胞基因转移技术被广泛用于血液遗传病的体细胞基因治疗研究。CD34+造血细胞含有高比例的原始造血于／祖细胞，是血液遗传病基因治疗的最佳受体细胞。以反转录病毒、腺相关病毒基因组为骨架构建的病毒载体因其高度感染特性而成为造血干／祖细胞基因转移的常用载体。随着珠蛋白基因表达调控规律的逐步阐明，人们已开始对人类最常见的血液遗传病──地中海贫血进行基因治疗的探索。