双链AAV载体的构建及其转导效率的检测

基因治疗为人类多种疾病的治疗带来了希望．但其临床应用的道路曲折．问题在于安全和有效的基因输送系统的开发。如何将治疗基因特异、有效地传递给靶细胞，这是基因治疗中的关键。腺相关病毒（AAV）已被广泛用作基因治疗的载体。由于其安全性和低免疫反应性而受到人们的青睐，目前尚未见AAV与恶性疾病明确有关的报道。AAV为单链DNA病毒，由单链基因组向有转录活性的双链形式的转变限制了AAV载体介导的基因转导。自身互补双链DNA的腺相关病毒（scAAV）载体绕开了病毒DNA第二条链合成这一限速步骤，能显著提高AAV的转导效率。本研究率先在国内进行scAAV的构建和包装．并检测其转导效率。