肝细胞受体介导的基因治疗

肝脏是基因治疗的重要靶向器官,受体介导的基因转移方法能够借助于受体与配体的特异性结合将目的基因有效导入靶细胞,对肝脏疾病的治疗有其优越性。受体介导的复合物由目的DNA、配体及中介多价阳离子组成。复合物的大小、对溶酶体的抗性及其进入核内的数量均会影响目的基因的转导效率与表达水平。