表观遗传修饰与胎儿血红蛋白药物诱导策略

Epigenetic Modifications and Strategies for Pharmacological Fetal Hemoglobin Induction

药物诱导胎儿Hb合成以补充成人Hb的不足是治疗β珠蛋白生成障碍性贫血的方法之一。该疗法的分子基础是出生后几乎近似关闭的γ珠蛋白基因可以被重新激活。虽然珠蛋白基因沉默与激活的调控机制一直是人们关注和研究的热点,但仍不十分清楚。近年越来越多的表观遗传学研究证据表明,表观遗传修饰,如DNA甲基化、组蛋白修饰及染色质重塑等在珠蛋白基因簇基因表达调控中起重要作用。现就此进展作一概述,为药物基因诱导治疗β珠蛋白生成障碍性贫血的实验研究与临床应用提供参考。