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科学家用抗转录疗法治愈假肥大型肌营养不良症

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摘要 一个国际性研究小组近日成功地对犬类假肥大型肌营养不良症(duchenne muscular dystrophy,DMD)进行了治疗。DMD是一种可快速发展并最终致命的疾病.每3600个男孩中就有一个该病的患者。研究人员使用了一种称为外显子跳跃的新技术恢复了与DMD相关基因的部分功能。为以类似方法治疗人类DMD带来了希望。
出处 《生物医学工程与临床》 CAS 2009年第3期197-197,共1页 Biomedical Engineering and Clinical Medicine
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