Duchenne肌营养不良的基因治疗进展

Duchenne肌营养不良(DMD)基因治疗的目的是补充骨骼肌和心肌内已经缺失的抗肌萎缩蛋白。本文对DMD基因治疗中目的基因的选择,基因靶向,载体的选择,目的基因的运送途径等方面作一综述。