二巯基丁二酸治疗肝豆状核变性的临床评价

目的:评价二流基丁二酸(DMSA)对肝状核变性(HLD)的临床治疗价值。方法:60例HLD患者均予口服DMSA70mg/kg·d,Bid,疗程为4w。以改良Goldstein分级法作疗效判断,并记录治疗前后铜代谢指标、肝肾功能、周围血象的变化及副反应。结果:显效16例(26.7%),好转31例(51.7%),无效12例(21.7%);总有效率78.3%。疗后尿排铜量显著增加。但发现有鼻、齿龈出血、血小板减少等副反应。结论:DMAS是治疗HLD的有效药物,具有高效、低毒、服用方便等优点。