Carbaglu美国获批用于高氨血症治疗

美国FDA近日批准意大利Recordati公司血液疾病治疗药Carbaglu（carglumic acid）片剂用于治疗高氨血症。该病为一种罕见的常染色体遗传性疾病，可导致N-乙酰谷氨酸合成酶（NAGS）缺乏，使体内血氨水平升高，从而导致永久性的中枢神经系统损害，若不及时治疗，会危及患者生命。