FDA批准carglumic acid治疗高氨血症

近日美国FDA批准carglumic acid（Carbaglu）片剂用于治疗高氨血症。因N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏引起的体内血氨水平升高所致的永久性中枢神经系统损害，为罕见的遗传性疾病，如不及时治疗，NAGS缺乏引起的高氨血症会危及患者生命。