《科学-转化医学》：基因疗法可治疗先天性黑 症

3月4日在线发表在《科学一转化医学》（sci Transl Med）杂志的一项动物研究显示，用基因疗法有可能用来治疗Leber先天性黑症（LCA）。 该疾病是一种到成年时会导致完全失明的难以治愈的遗传性疾病。研究的结果阐明了这种能够治疗双眼的基因疗法的安全性和功效。去年，一个开拓型的临床试验通过基因疗法帮助了一组儿童战胜了他们的几近完全性失明疾病。