腺病毒载体介导的遗传病基因治疗研究和应用进展

人类腺病毒载体可用于遗传病的基因治疗。重组腺病毒载体把目的基因转运到不同组织中，用来治疗α１抗胰蛋白酶缺陷症、家族性高胆固醇血症、囊性纤维变性、杜氏肌肉营养不良、血友病、鸟氨酸氨甲酰基转移酶缺乏症和苯丙酮酸尿症等。腺病毒载体在遗传病的治疗中具有广阔的应用前景。