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原代小鼠骨骼肌细胞和C 2C 12细胞转人凝血因子IX基因后高效表达及分泌功能 被引量:4

Secreting human factor Ⅸ with high efficiency by murine primary and C2C12 muscle cells carrying human factor Ⅸ gene
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摘要 目的:研究骨骼肌细胞作为基因治疗靶细胞,其合成、加工和分泌外源性蛋白质的功能。方法:应用骨骼肌细胞特异性和非特异性表达载体(pd L Me4b AhⅨm 和 LⅨ S N)转染联合免疫缺陷( S C I D)小鼠原代成肌细胞( S C I D M B)和 C2 C12 成肌细胞系,观察这两种细胞在合成、加工和分泌人凝血因子Ⅸ( FⅨ)蛋白质方面的异同。结果:在 S C I D M B中,pd L Me4b AhⅨm可表达的 FⅨ 达2 000 ng·10- 6 ·(24 h)- 1 ,凝血活性达 95% ~103% 。比较细胞内和培养上清液中的 FⅨ蛋白及细胞内 FⅨm R N A 丰度变化表明, C2 C12 细胞分泌 FⅨ的功能不如 S C I D M B,而合成、加工 FⅨ的能力与 S C I D M B相似。结论:原代小鼠骨骼肌细胞可高效表达、加工和分泌外源性基因产物;在以骨骼肌细胞作为靶细胞进行基因治疗研究时,应尽量应用原代细胞。本研究为临床应用骨骼肌细胞作为基因治疗靶细胞奠定了实验基础。
出处 《第二军医大学学报》 CAS CSCD 北大核心 1999年第9期593-597,共5页 Academic Journal of Second Military Medical University
基金 国家自然科学基金 上海市科委留学回国人员启动基金
关键词 骨骼肌成肌细胞 凝血因子Ⅸ 基因治疗 血友病B skeletal myoblasts coagulation factor Ⅸ gene therapy
  • 相关文献

参考文献7

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  • 4Yao S N,Gene Ther,1994年,1卷,2期,99页
  • 5Dai Y,Proc Nat Acad Sci USA,1992年,89卷,22期,10892页
  • 6Yao S N,Proc Nat Acad Sci USA,1992年,89卷,8期,3357页
  • 7Dhawan J,Science,1991年,254卷,5037期,1509页

同被引文献41

引证文献4

二级引证文献11

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