中美罕见病药物可及性评价及其法律保障制度研究

目的以白血病治疗药品为研究对象,比较分析中美罕见病药物可及性现状,分析两国罕见病用药相关法律政策差异,为完善我国罕见病法律保障体系提供建议。方法查阅相关文献资料,通过分析、归纳进行评述。结果与美国相比,中国罕见病药物可及性水平较低,美国从机构设置、财政支持、注册审批、知识产权保护等方面激励罕见病药物研发,保障罕用药的可及性。结论 美国已建立了完善的罕用药可及性法律保障体系,对我国政策完善具有借鉴意义。