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体内原位基因组编辑——介绍一种新的基因治疗技术 被引量：1

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摘要 近几年，随着人工设计和合成的锌指核酸酶（zinc finger nucleases，ZFNs）及转录激活因子样效应物核酸酶（transcription activator-like effector nucleases，TALENs）等技术的建立和发展，对高等动物包括人类在内的基因组DNA可以进行体内原位改造或修饰。这项技术也称在体基因组编辑（in vivo genomeediting）。今年7月14 日Nature杂志发表的一篇研究论文，报道了在血友病小鼠模型上利用ZFN技术对模型小鼠肝脏细胞基因组进行在体编辑，
作者 黄芳 郭礼和
机构地区 复旦大学上海医学院
出处 《中国细胞生物学学报》 CAS CSCD 2011年第9期1062-1065,共4页 Chinese Journal of Cell Biology
关键词 基因治疗技术 基因组DNA 编辑 原位 体内 小鼠模型 人工设计 转录激活
分类号 Q78 [生物学—分子生物学]
  • 相关文献

参考文献5

  • 1Li H, Haurigot V, Doyon Y, Li T, Wong SY, Bhagwat AS, et al. In vivo genome editing restores haemostasis in a mouse model of haemophilia. Nature 2011; 475(7355): 217-21.
  • 2Sander JD, Dahlborg EJ, Goodwin M J, Cade L, Zhang F, Cifu- entes D, et al. Selection-free zinc-finger-nuclease engineering by context-dependent assembly (CODA). Nat Methods 2011; 8(1): 67-9.
  • 3Miller JC, Tan S, Qiao G, Barlow KA, Wang J, Xia DF, et al. A TALE nuclease architecture for efficient genome editing. Nat Biotechnol 2011; 29(2): 143-8.
  • 4Hanna J, Wemig M, Markoulaki S, Sun CW, Meissner A, Cas- sady JP, et al. Treatment of sickle cell anemia mouse model with iPS cells generated from autologous skin. Science 2007; 318(5858): 1920-3.
  • 5Perez EE, Wang J, Miller JC, Jouvenot Y, Kim KA, Liu O, et al. Establishment of HIV-1 resistance in CD4+ T cells by genome editing using zinc-finger nueleases. Nat Biotechnol 2008; 26(7): 808-16.

同被引文献2

  • 1Chen F, Pruett-Miller SM, Huang Y, Gjoka M, Duda K, Taunton J, et al. High-frequency genome editing using ssDNA oligonucleotides with zinc-finger nucleases. Nat Methods 2011; 8(9): 753-5.
  • 2Pattanayak V, Ramirez CL, Joung JK, Liu DR. Revealing offtarget cleavage specificities of zinc-finger nucleases by in vitro selection. Nat Methods 2011; 8(9): 765-70.

引证文献1

中国细胞生物学学报
2011年 第9期

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