人类基因治疗研究进展

基因治疗是运用基因转移技术修补引起遗传病的有缺陷的基因,或者干脆导入有功能的正常基因替代缺陷基因发挥作用。人类遗传病的致病分子基础、诊断和治疗是遗传病研究的三个相互联系的方面,重组DNA技术的发展使其遗传病致病基因研究、基因诊断及基因治疗成为可能。为此,许多学者已作了大量研究,本文就基因治疗的策略、现状与前景作一简述。 1 基因治疗的策略 基因治疗的目的是恢复致病基因的正常功能。理论上。