西罗奠司治疗淋巴管平滑肌瘤病的有效性和安全性

背景和目的：在女性中，淋巴管平滑肌瘤病（LAM）是一种持续进展的肺部囊性病变，该病和哺乳动物的雷帕霉素靶蛋白（mTOR）信号通路不恰当的激活相关，该通路可调节细胞的生长和淋巴管的生成。西罗莫司（也称雷帕霉素）可抑制mTOR，并且在包括LAM患者的Ⅰ～Ⅱ期试验中已显示出治疗前景。