摘要
骨髓衰竭性疾病是一组以造血功能不良为主的疾病,其临床表现复杂多样,包括先天性和获得性二大类。典型的临床症状和畸形体征见于部分遗传性骨髓衰竭综合征(IBMFS),其诊断需要结合实验室检查及特异的基因突变测定。先天性和获得性骨髓衰竭的治疗方法差异较大,免疫抑制治疗是获得性再生障碍性贫血(AA)的主要治疗方法之一,而对IBMFS无效。造血干细胞移植是治疗IBMFS和获得性AA的有效方法。IBMFS对药物耐受较差,移植前预处理方案应减弱。现对先天性和获得性二大类骨髓衰竭性疾病综述如下。
出处
《实用儿科临床杂志》
CAS
CSCD
北大核心
2012年第3期228-232,共5页
Journal of Applied Clinical Pediatrics