新型囊性纤维化治疗药Ivacaftor在美国获准上市

美国FDA近期已批准Vertex制药公司开发的首个针对囊性纤维化（CF）病因——cF跨膜转导调节蛋白（CFTR）基因突变的新型口服CF治疗药ivacaftor（Kalydeco）用于CFTR基因发生G55lD突变的6岁或以上年龄的CF患者。CF为一种致死性遗传疾病，可引发慢性肺部感染及进行性肺损伤，并累及其他器官，最终可导致患者过早死亡。