美国FDA批准新药Kalydeco(ivacaftor)用于治疗罕见囊性纤维化

美国FDA于2012年1月31日批准Vertex Pharmaceuticals Inc.生产的ivacaftor（商品名为Kalydeco）用于6岁及以上、囊性纤维化跨膜调节基因（CFTR基因）G551D发生特定突变的患者治疗罕见的囊性纤维化（cystic fibrosis,CF）。