儿童特发性再生障碍性贫血治疗新进展

再生障碍性贫血（AA）是一种骨髓造血功能衰竭，以骨髓脂肪化、造血增生不良（或低下）和外周血全血细胞减少，导致严重感染、出血和贫血为特征的综合征。AA分为遗传性AA和获得性AA，后者包括特发性AA和继发性AA。免疫功能异常及端粒缩短是AA的主要发病机制。特发性AA的治疗主要包括异基因造血干细胞移植及免疫抑制治疗。HLA相合同胞造血干细胞移植是治疗重型AA的首选。无HLA相合的同胞时可采用非血缘相关供者造血于细胞移植或免疫抑制治疗。非重型AA患者可选择免疫抑制治疗。笔者就儿童特发性AA的发病机制及治疗的新进展进行综述。