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美国FDA批准戈谢病治疗药Taliglucerase Alfa上市

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摘要 2012年5月1日,美国FDA批准ProtalixLtd公司产品TaligluceraseA1fa(商品名:ELELYSO)冻干粉针剂上市,用于1型戈谢病患者的长期酶替代治疗。规格为200U。戈谢病是由于第一对染色体上的葡萄糖脑苷脂酶溶酶体基因缺陷引起的疾病。葡萄糖脑苷脂是红细胞和白细胞细胞膜的组成成分。正常情况下,葡萄糖脑苷脂酶催化葡萄糖脑苷脂水解。但戈谢病患者由于缺乏这种酶。不能使葡萄糖脑苷脂水解,脂质积聚在肝脏、脾、肺、骨髓和大脑中。
出处 《中国执业药师》 CAS 2012年第7期28-28,共1页 China Licensed Pharmacist
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